神经研究专用 AAV

      近年来，腺相关病毒（AAV）已成为中枢神经系统（CNS）基因治疗最重要的载体。腺相关病毒(AAV)作为一种高效的基因传递工具，在神经系统疾病研究及基因治疗中发挥着日益重要的作用。神经系统的复杂性以及对精准操控的需求推动了AAV技术在靶向神经系统的应用主要是下面几方面：

• 基因治疗：AAV能够特异性地向神经细胞递送治疗性基因，用于遗传性神经系统疾病，如脊髓萎缩症(SMA)、多巴胺能神经元缺失相关的帕金森病(PD)、脑淀粉样蛋白病变等的治疗。
• 神经功能调控：通过AAV递送特定的光敏蛋白或化学遗传学工具，可以实现神经元的光遗传学或化学遗传学调控，这使得神经科学家能够精确操控特定神经回路，探索行为与神经活动之间的关联。
• 疾病模型创建：AAV可以传递疾病相关的突变基因或病理蛋白到特定的神经细胞或脑区，构建神经退行性疾病模型，如阿尔茨海默病(AD)、亨廷顿舞蹈病(HD)，用于研究病理机制以及新药的开发。

      在实际应用过程中，不同的血清型具有不同的功能用途，不同血清型对不同部位及细胞的感染效率和扩散能力也各不相同。那么该如何选择合适的血清型呢？

       同时血清型与启动子协同作用：要实现更精确的细胞特异性表达（如特定神经元亚型、胶质细胞），常需联合使用特异性启动子（如神经元hSyn、CaMKIIa用于兴奋性神经元、hVGAT用于GABA能神经元、GFAP用于星形胶质细胞等）与血清型。

     注射方式很重要：血清型的选择需考虑给药途径。

     局部精确注射：如脑立体定位注射（针对特定脑区）、鞘内注射（针对脊髓）等。

     系统注射：如尾静脉注射（用于能跨血脑屏障的血清型实现全脑感染）。

     进行预实验：由于实验条件、动物品系等因素可能存在差异，强烈建议在正式实验前进行预实验，以验证所选血清型、滴度、注射方案等在您特定模型中的效果。